我国科学家实现以RNA为媒介的基因精准写入

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中国科学院动物研究所获悉，该所李伟研究员、周琪研究员团队开发的逆转座子基因工程新技术，首次实现以核糖核酸（RNA）为媒介的基因精准写入，有望为遗传病、肿瘤等疾病的治疗带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式。相关研究成果已在国际学术期刊《细胞》在线发表。

据悉，基因工程技术是现代生物技术发展的前沿。以CRISPR基因编辑技术为代表的基因工程技术已基本实现了单碱基和短序列尺度的精准编辑。然而，如何实现大片段基因尺度的脱氧核糖核酸（DNA）在基因组的高效精准整合，仍然是亟需突破的难题。

李伟介绍，针对这一难题，科学界此前已开发了多种基因写入技术。但这些技术大多以DNA为媒介，在实际医学应用中面临免疫原性高、体内递送困难等诸多挑战。相比之下，RNA媒介免疫原性更低、可被非病毒载体有效递送、无随机整合风险。

此项研究中，团队结合基因组数据挖掘和大分子工程改造等手段，开发了以RNA为媒介进行大片段基因精准写入的R2逆转座子工具，成功实现了以RNA为媒介的功能基因在多种哺乳动物基因组的高效精准写入。

“借助这一技术突破，有可能开发更为通用的基因与细胞疗法，具有广泛的应用前景。”李伟说。